專題：新浪健康保險(xiǎn)研究院
在罕見(jiàn)病用藥保障上，惠民保仍面臨挑戰(zhàn)。
首版商保創(chuàng)新藥目錄已于近日揭曉，最終有19個(gè)藥品成功納入，這里面就包括了6款罕見(jiàn)病用藥，后者共覆蓋神經(jīng)母細(xì)胞瘤、戈謝病、短腸綜合征等5種疾病。
該目錄納入的藥品具有創(chuàng)新程度高、臨床價(jià)值大、患者獲益顯著且超出基本醫(yī)保保障范圍等特征，旨在為商業(yè)健康保險(xiǎn)、醫(yī)療互助等多層次醫(yī)療保障體系提供參考。
不過(guò)，隨著目錄落地，如何吸引到更多的商業(yè)保險(xiǎn)來(lái)承接？這仍有待觀察。雖然惠民保在探索罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥用藥保障上邁出了重要一步，但也面臨保障擴(kuò)面、待遇提升的現(xiàn)實(shí)困境。
6款罕見(jiàn)病藥物納入
罕見(jiàn)病大多具有病理復(fù)雜、病癥危害大、相關(guān)治療藥品研發(fā)難度大、成本高、售價(jià)高的特點(diǎn)，極易導(dǎo)致患者因病返貧、致貧。
這次納入罕見(jiàn)病藥物短腸綜合征創(chuàng)新藥注射用替度格魯肽，該藥于2024年2月在中國(guó)獲批，成為中國(guó)首個(gè)治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）類似物，填補(bǔ)了短腸綜合征治療領(lǐng)域長(zhǎng)期無(wú)可使用的腸康復(fù)治療藥物的空白。
短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營(yíng)養(yǎng)或兒童生長(zhǎng)需求，出現(xiàn)以腹瀉、酸堿/水/電解質(zhì)紊亂、以及營(yíng)養(yǎng)吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。
中山大學(xué)附屬第六醫(yī)院小腸外科主任柯嘉對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，短腸綜合征患者不僅面臨生存挑戰(zhàn)，更承受著生活質(zhì)量喪失的雙重困境。
“長(zhǎng)期以來(lái)，我國(guó)缺乏針對(duì)短腸綜合征患者的腸康復(fù)治療藥物，患者往往只能依賴腸外營(yíng)養(yǎng)維持生命，尤其對(duì)于腸道適應(yīng)不完全的患者，可能需要終身與輸液袋為伴。需要長(zhǎng)期腸外支持的患者，會(huì)存在危及生命的并發(fā)癥，包括膽汁淤積，腸衰竭相關(guān)肝病，導(dǎo)管相關(guān)并發(fā)癥（感染和血栓形成），還將被困于病房，失去回歸正常生活的機(jī)會(huì)，而持續(xù)高昂的治療費(fèi)用，也給家庭和社會(huì)醫(yī)療體系帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)?！笨录握f(shuō)，像注射用替度格魯肽這樣的腸康復(fù)治療藥物，可以提高剩余腸管的吸收功能，幫助患者減少甚至擺脫對(duì)腸外營(yíng)養(yǎng)的依賴。
這次納入商保創(chuàng)新藥目錄的罕見(jiàn)病藥物注射用維拉苷酶β，于今年5月13日在中國(guó)獲批上市，是中國(guó)首個(gè)本土自主研發(fā)生產(chǎn)適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代療法，也是中國(guó)首個(gè)通過(guò)生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥。
戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中（Gaucher細(xì)胞），導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型），早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。
根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國(guó)家“第一批罕見(jiàn)病目錄”。
首版商保創(chuàng)新藥目錄納入的罕見(jiàn)病用藥中，除了注射用替度格魯肽、注射用維拉苷酶β外，還有鹽酸沙丙蝶呤片、達(dá)妥昔單抗β注射液、伊匹木單抗注射液、那西妥單抗注射液這四款藥物，分別用于高苯丙氨酸血癥、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、惡性胸膜間皮瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療。
如何吸引到更多商保承接
隨著醫(yī)保基金的支出壓力不斷增加，加之基本醫(yī)保“?；尽钡闹贫榷ㄎ唬恳揽炕踞t(yī)保來(lái)保障罕見(jiàn)病用藥，并不現(xiàn)實(shí)，需要進(jìn)一步發(fā)揮惠民保等商保產(chǎn)品在多層次保障上的作用。
此次隨著首版商保創(chuàng)新藥目錄的落地，如何吸引到更多商業(yè)健康保險(xiǎn)來(lái)承接？備受市場(chǎng)關(guān)注。
這次首版商保創(chuàng)新藥目錄的罕見(jiàn)病藥物中，有部分產(chǎn)品之前有納入惠民保，如注射用替度格魯肽在廣東省，山東省等全國(guó)30個(gè)省市的惠民保項(xiàng)目中實(shí)現(xiàn)了覆蓋。
近年來(lái)全國(guó)各地推出的惠民保業(yè)務(wù)，將部分罕見(jiàn)病特定藥品費(fèi)用納入保障范圍，一定程度上減輕了罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)負(fù)擔(dān)，但除惠民保外，大多數(shù)商業(yè)健康險(xiǎn)需要健康體投保，而大多罕見(jiàn)病都屬于遺傳缺陷，無(wú)法參保傳統(tǒng)的商業(yè)健康險(xiǎn)。
而惠民保在保障罕見(jiàn)病用藥中，仍面臨挑戰(zhàn)。
中國(guó)人民大學(xué)公共管理學(xué)院教授胡宏偉等2024年發(fā)表在《中國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)》上一篇關(guān)于《惠民保支持罕見(jiàn)病保障的現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)與優(yōu)化方向》研究顯示，惠民保罕見(jiàn)病保障的實(shí)踐主要集中在對(duì)基本醫(yī)保罕見(jiàn)病保障的銜接，在基本醫(yī)保保障的基礎(chǔ)上進(jìn)行第二次報(bào)銷。雖然目前有部分惠民保通過(guò)專項(xiàng)保障的方式盡可能將更多基本醫(yī)保目錄外的罕見(jiàn)病高值藥物納入保障范圍，但將罕見(jiàn)病納入專項(xiàng)保障的惠民保數(shù)量和藥品數(shù)量還有待進(jìn)一步提高。另外，產(chǎn)品限制既往癥報(bào)銷比例，對(duì)罕見(jiàn)病患者并不友好。
該研究亦提出，惠民保罕見(jiàn)病保障的優(yōu)化路徑需要政府提供與惠民保政策功能相匹配的支持，惠民保在罕見(jiàn)病保障擴(kuò)面、待遇提升兩方面還應(yīng)進(jìn)一步強(qiáng)化。
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，對(duì)于惠民保等商保產(chǎn)品而言，將罕見(jiàn)病藥物納入其中，面臨的考驗(yàn)是資金的承受能力以及保險(xiǎn)產(chǎn)品的獲客能力。“兩者之間需要找到平衡，這考驗(yàn)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)的精算能力?！?/p>
“罕見(jiàn)病用藥主要在部分惠民保中納入比較多，比如滬惠保，這與當(dāng)?shù)鼗菝癖５谋P(pán)子大小有關(guān)，大部分惠民保的盤(pán)子比較小，納入罕見(jiàn)病的能力比較低，此次商保創(chuàng)新藥目錄也只是推薦惠民保等商保產(chǎn)品納入，并非要強(qiáng)制納入?！贬t(yī)療戰(zhàn)略咨詢公司Latitude Health創(chuàng)始人趙衡對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示。
在趙衡看來(lái)，要推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥多層次醫(yī)療保障外，除了發(fā)揮基本醫(yī)保、商保功能外，仍需要慈善加救助力量。
注射用維拉苷酶β的研發(fā)廠家北?？党煞矫鎸?duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，公司在積極探索基本醫(yī)保、商保、醫(yī)療救助、企業(yè)援助、慈善贈(zèng)藥等資源的自動(dòng)銜接，構(gòu)建多層次費(fèi)用化解閉環(huán)?！翱偨Y(jié)而言，罕見(jiàn)病保障不僅是保險(xiǎn)產(chǎn)品的創(chuàng)新，更是系統(tǒng)性的社會(huì)共建工程。我們期待與保險(xiǎn)公司、政府及社會(huì)各界攜手，共同推動(dòng)保障模式從‘事后報(bào)銷’轉(zhuǎn)向‘全程服務(wù)’、從‘短期風(fēng)險(xiǎn)對(duì)沖’轉(zhuǎn)向‘長(zhǎng)期健康管理’，真正為罕見(jiàn)病患者構(gòu)建一個(gè)可持續(xù)、可及、可負(fù)擔(dān)的用藥保障生態(tài)。”